SUS PASSA A OFERECER TRATAMENTO GRATUITO COM MEDICAMENTO DE R$ 7 MILHÕES PARA CRIANÇAS COM AME TIPO 1

A partir desta segunda-feira (24), o Sistema Único de Saúde (SUS) começa a disponibilizar gratuitamente o medicamento Zolgensma para crianças diagnosticadas com Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1, uma doença rara que compromete a movimentação do corpo e a respiração. Considerado um dos tratamentos mais caros do mundo, o remédio tem custo médio de R$ 7 milhões na rede privada, mas será oferecido pelo governo federal por meio de um Acordo de Compartilhamento de Risco firmado com a farmacêutica responsável pelo medicamento. O pagamento pelo tratamento só será efetuado pelo governo se os resultados forem positivos para o paciente, com acompanhamento de um comitê especializado que monitorará a evolução clínica por cinco anos. Para ter acesso à terapia gênica, as famílias devem buscar um dos 28 serviços de referência distribuídos em estados como Pernambuco, São Paulo, Bahia, Rio de Janeiro, Minas Gerais, Paraná, Rio Grande do Sul e Ceará, entre outros. O processo de triagem será conduzido de acordo com o Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas para Atrofia Muscular Espinhal 5q Tipos 1 e 2, elaborado pelo Ministério da Saúde. 

Os pacientes que receberem o medicamento Zolgensma terão aplicação única e precisarão de acompanhamento médico contínuo para avaliação da resposta ao tratamento. Antes do acordo firmado entre o Ministério da Saúde e a empresa farmacêutica, o remédio já vinha sendo distribuído pelo SUS, mas apenas por meio de determinação judicial, com 161 ações garantindo o acesso ao medicamento. Para aqueles que não se enquadram nos critérios estabelecidos para a aplicação do Zolgensma, o SUS oferece gratuitamente outras duas opções de tratamento para os tipos 1 e 2 da AME. A Atrofia Muscular Espinhal é uma doença genética rara que afeta a produção de uma proteína fundamental para a sobrevivência dos neurônios motores, comprometendo funções essenciais como respirar, engolir e se movimentar. De acordo com dados do IBGE, entre os 2,8 milhões de bebês nascidos vivos no Brasil em 2023, estima-se que 287 tenham a doença. Embora não tenha cura, a AME pode ter sua progressão estabilizada com as terapias disponíveis.